婦兒醫(yī)院“藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)”啟動(dòng)第一個(gè)藥物臨床試驗(yàn)項(xiàng)目
發(fā)布時(shí)間：2019/3/7 17:51:36??/??【關(guān)閉】
3月5日下午,嬰幼兒期發(fā)病龐貝病患者接受“阿糖苷酶α”治療的有效性和安全性”Ⅳ期臨床試驗(yàn)在婦兒醫(yī)院召開項(xiàng)目啟動(dòng)會(huì)，成為醫(yī)院 “藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)”成立以來承接的首個(gè)試驗(yàn)項(xiàng)目,。重癥醫(yī)學(xué)中心主任李自普教授擔(dān)任本項(xiàng)目的PI,，并主持了會(huì)議。來自心臟中心,、重癥醫(yī)學(xué)中心,、GCP辦公室、臨床試驗(yàn)倫理委員會(huì)等部門的20余位相關(guān)人員與會(huì),，并對(duì)試驗(yàn)方案的具體流程,、指標(biāo),、入組條件、給藥方法等細(xì)節(jié)問題進(jìn)行了熱烈討論,。
龐貝病是一種罕見的常染色體隱性遺傳病,，由于酸性-α葡萄醣苷酶（GAA）的缺乏，導(dǎo)致糖原不能正常代謝而貯積在肌肉細(xì)胞的溶酶體中,，引發(fā)不可逆的神經(jīng)肌肉病變,。該病臨床表型范圍廣泛，癥狀最早可能出現(xiàn)在1歲以前（嬰兒型龐貝病,，IOPD）,，或1歲后，如兒童,、青春期及成人（晚發(fā)型龐貝病,，LOPD）。進(jìn)行性近端肌無力是龐貝病最常見的癥狀,，其次為呼吸困難,、輕至中度的CK水平升高等。阿糖苷酶α（美而贊）是目前治療該病的唯一有效藥品,。
婦兒醫(yī)院“藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)（GCP）”于2018年11月發(fā)文成立,，現(xiàn)有小兒重癥醫(yī)學(xué)、小兒胸心外科,、小兒心臟病,、小兒內(nèi)分泌、小兒血液病,、小兒消化,、婦科等七個(gè)專業(yè)，正在等待國(guó)家的核查認(rèn)證,。當(dāng)前按照法規(guī)只能承接“醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)”和“藥物IV期臨床試驗(yàn)”,。“阿糖苷酶α（美爾贊）”項(xiàng)目在醫(yī)院的開展，不僅為罕見病患兒帶來了免費(fèi)用藥的機(jī)會(huì),，也是對(duì)醫(yī)院相關(guān)工作流程和能力的一次實(shí)踐檢驗(yàn),，有助于提高相關(guān)人員的研究技能和部門間的溝通合作,，以及對(duì)GCP內(nèi)涵的理解,。
本次啟動(dòng)會(huì)議的成功召開為醫(yī)院藥物臨床試驗(yàn)的穩(wěn)步開展拉開序幕，標(biāo)志著婦兒醫(yī)院臨床試驗(yàn)工作進(jìn)入實(shí)踐階段,。在項(xiàng)目運(yùn)行過程中,，藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)辦公室將與試驗(yàn)各參與方持續(xù)溝通、協(xié)調(diào),，全程按照GCP規(guī)定進(jìn)行質(zhì)量控制,，確保試驗(yàn)項(xiàng)目的圓滿成功,。